Izvor: Blic, 20.Avg.2014, 13:54 (ažurirano 02.Apr.2020.)
Američka agencija odobrila kapsule protiv Gošeove bolesti
Američka uprava za kontrolu prehrambenih i farmaceutskih proizvoda (FDA) odobrila je "kerdelgu" (eliglustat) u kapsulama, jedinu oralnu terapiju prvog reda u lečenju nekih odraslih pacijenata obolelih od Gošeove bolesti tipa 1, objavili su francuski farmaceutski gigant Sanofi i njegov ogranak Dženzim.
Američka uprava za kontrolu prehrambenih i farmaceutskih proizvoda (FDA) odobrila je "kerdelgu" (eliglustat) u kapsulama, jedinu oralnu terapiju prvog reda u lečenju nekih odraslih >> Pročitaj celu vest na sajtu Blic << pacijenata obolelih od Gošeove bolesti tipa 1, objavili su francuski farmaceutski gigant Sanofi i njegov ogranak Dženzim.
Gošeova bolest je retko, nasledno, metaboličko oboljenje uzrokovano nedostatkom enzima Beta - glukocerebrozidaze, koji ima ulogu u razgradnji kompleksnih masti u svim ćelijama ljudskog organizma.
Odobrenje FDA se zasniva na pozitivnim podacima o delotvornosti leka, dobijenim tokom dva ispitivanja "kerdelge", jednom u koje su bili uključeni pacijenti koji ranije nikada nisu bili lečeni i drugom sa pacijentima koji su već dobijali supstitutivne enzimoterapije, objavljeno je danas na sajtu "Figaroa".
Najčešći neželjeni efekti "kerdelge" (veći ili jednaki 10 odsto) su: umor, bolovi u glavi, mučnine, dijareja, bolovi u ledjima, bolovi u ekstremitetima i bolovi u gornjem delu trbuha. Terapija bi trebalo da bude dostupna za mesec dana u SAD.
Dženzim je istakao da radi već 15 godina na razvoju oralne terapije protiv Gošeove bolesti.
