Izvor: eKlinika.rs, 23.Mar.2024, 14:39
FDA odobrila novi nesteroidni oralni lek za Dišenovu mišićnu distrofiju
Dišenova mišićna distrofija (DMD) je teška, progresivna, neizlečiva neuromišićna bolest i jedno od najčešćih retkih neuromišićnih oboljenja. Posledica je mutacije u genu distrofina, koji kodira protein distrofin. Određeni deo DNK nedostaje, udvostručuje se ili menja tako da telo ne MOŽE pravilno da ga „čita“.
Dišenova mišićna distrofija: Razvoj novih terapija i mehanizam dejstva novog leka
Američka Uprava za hranu i lekove (U.S. Food and Drug Administratio/FDA) odobrila je 21.marta oralni lek Duvyzat (givinostat) za lečenje Dišenove mišićne distrofije (DMD) kod pacijenata starijih od šest godina. Duvizat je prvi nesteroidni lek odobren za lečenje pacijenata sa svim genetskim varijantama...