Izvor: B92, 20.Nov.2013, 14:07   (ažurirano 02.Apr.2020.)

Genskom terapijom protiv hemofilije A

Psi oboleli od hemofilije A, koji je najrasprostranjeniji oblik te bolesti, uspešno su lečeni genskom terapijom, saopštili su danas francuski mediji pozivajući se na britanski časopis Nature Communications.

Hemoflija je redak nasledni poremećaj - bolest iz grupe koagulopatije, poremećaja u sistemu koagulacije (zgrušavanja) krvi, koja se nasleđuje preko hromozoma X.

Obolele uglavnom muškarci, dok su žene prenosioci te bolesti. Postoji hemofilija A, hemofilija >> Pročitaj celu vest na sajtu B92 << B i hemofilija C.

Učestalost tipa A je oko 1 prema 5.000 kod muške novorođenčadi, dok je hemofilija B ređa i sreće se u oko 1 prema 15.000 novorođenih beba.

Hemofilija C je najređa i ne nasleđuje se, već predstavlja poremećaj koagulacije. Ta bolest je inače neizlečiva ali za zaustavljanje krvarenja postoji efikasan lek.

Britanski naučnici su otkrili faktore koagulacije (faktor osam za hemofiliju A i faktor devet za hemofiliju B) i pronalazak njihove koncentracije u krvi omogućio je prva lečenja 70-ih godina.

Kasnije je to lečenje uz pomoć nekih genetskih lekova 90-ih godina poboljšano. Međutim, neki pacijenti razviju antitela protiv tih faktora koagulacije koje potom neutrališu lečenje.

Britanski i američki naučnici su ubrizgali genetski modifikovani virus bolesti u jetre tri pasa koji su imali težak oblik hemofilije A. Terapija se pokazala uspešnom posebno kod dva od tri psa, tako da nisu otkrili nijedan simptom bolesti posle 30 meseci nakon lečenja.

Nijedan pas nije razvio antitela proti terapije, što bi moglo da uspori tok lečenja. Naučni navode da će terapija, ukoliko se to potvrdi uspešnom i kod ljudi, moći da se koristi kod pacijenata čiji organizmi pružaju otpor na prethodnu terapiju, ali i kod onih koji imaju problema s jetrom, zaključak je studije.

Nastavak na B92...